er velegnet til disse problemer: Til behandling af voksne patienter med let til moderat type 1 (nonneuropatisk) Gauchers sygdom, for hvem enzymerstatningsterapi ikke er en terapeutisk mulighed (f.eks. på grund af begrænsninger som allergi, overfølsomhed eller dårlig venøs adgang). Nu godkendt i nogle lande til behandling af progressive neurologiske symptomer hos voksne og pædiatriske patienter med Niemann-Pick sygdom type C (NP-C).