cocok untuk masalah ini: Ataluren disetujui untuk digunakan oleh European Medicines Agency untuk mengobati Distrofi Otot Duchenne pada pasien berusia 5 tahun ke atas yang dapat berjalan. Lebih khusus lagi, ataluren digunakan pada kelompok kecil pasien yang penyakitnya disebabkan oleh cacat genetik tertentu (disebut 'mutasi yang tidak masuk akal') pada gen distrofin.