é adequado para esses problemas: Para o tratamento de doentes adultos com doença de Gaucher tipo 1 (não neuropática) ligeira a moderada, para os quais a terapia de substituição enzimática não é uma opção terapêutica (por exemplo, devido a constrangimentos como alergia, hipersensibilidade ou acesso venoso deficiente). Agora aprovado em alguns países para o tratamento de sintomas neurológicos progressivos em pacientes adultos e pediátricos com doença de Niemann-Pick tipo C (NP-C).