är lämplig för dessa problem: För behandling av vuxna patienter med mild till måttlig typ 1 (icke-neuropatisk) Gauchers sjukdom för vilka enzymersättningsterapi inte är ett terapeutiskt alternativ (t.ex. på grund av begränsningar som allergi, överkänslighet eller dålig venös tillgång). Nu godkänd i vissa länder för behandling av progressiva neurologiska symtom hos vuxna och pediatriska patienter med Niemann-Pick sjukdom typ C (NP-C).