je vhodný pro tyto problémy: léčbě dospělých pacientů s mírnou až středně závažnou (neneuropatickou) Gaucherovou chorobou typu 1, pro které není enzymatická substituční terapie terapeutickou možností (např. kvůli omezením, jako je alergie, přecitlivělost nebo špatný žilní přístup). Nyní schválen v některých zemích pro léčbu progresivních neurologických symptomů u dospělých a dětských pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C (NP-C).
Kompletní výpis indikací léku:
Přecitlivělost
Špatný žilní přístup
Přípravek Miglustataccord obsahuje léčivou látku Miglustat, která patří do skupiny léků ovlivňujících metabolismus. Miglustataccord se používá k léčbě Gaucherovy choroby typu 1 mírné až střední závažnosti u dospělých. Při Gaucherově chorobě typu 1 se z Vašeho těla neodstraňuje látka, zvaná glukosylceramid. Začíná se ukládat v určitých buňkách imunitního systému organismu. To může mít za následek zvětšení jater a sleziny, krevní změny a onemocnění kostí. Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie. Přípravek Miglustataccord se používá pouze tehdy, když léčba enzymatickou substituční terapií není pro pacienta vhodná.