je vhodný pro tyto problémy: léčbě dospělých pacientů s mírnou až středně závažnou (neneuropatickou) Gaucherovou chorobou typu 1, pro které není enzymatická substituční terapie terapeutickou možností (např. kvůli omezením, jako je alergie, přecitlivělost nebo špatný žilní přístup). Nyní schválen v některých zemích pro léčbu progresivních neurologických symptomů u dospělých a dětských pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C (NP-C).