TRANSLARNA - Indikace, účinky
je vhodný pro tyto problémy:
Ataluren je schválen pro použití Evropskou lékovou agenturou k léčbě Duchennovy svalové dystrofie u pacientů ve věku 5 let a starších, kteří jsou schopni chodit. Konkrétněji se ataluren používá u malé skupiny pacientů, jejichž onemocnění je způsobeno specifickým genetickým defektem (nazývaným „nesmyslná mutace“) v genu pro dystrofin.
